Ook methodologisch onderzoek heeft baat bij patiëntenparticipatie

Voor zeldzame ziekten is het onderzoek naar de kwaliteit, effectiviteit en veiligheid van medische producten een stuk lastiger dan voor veelvoorkomende ziekten. Dat komt door de kleine onderzoekspopulatie.

In 2013 financierde de Europese Unie daarom een aantal wetenschappelijke projecten gericht op een nieuwe methodologie voor klinisch onderzoek bij kleine populaties.

ASTERIX

Eén van de projecten is ASTERIX, Advances in Small Trials dEsign for Regulatory Innovation and eXcellence. Hierin werkten niet alleen onderzoekers aan verbetering van de onderzoeksmethodologie voor zeldzame ziekten, maar ook een Patient Think Tank van ervaringsdeskundigen.

Hoe de samenwerking tussen patiënten en onderzoekers, voornamelijk statistici, in dit project is verlopen, beschrijft dr. Charlotte Gaasterland in een paper dat onderdeel uitmaakt van haar proefschrift Patient involvement in rare disease trial design.

Hoe beoordelen de Patient Think Tank en onderzoekers hun samenwerking? Wat is ervan geleerd en welke aanbevelingen zijn er voor toekomstige samenwerking tussen methodologen en patiënten?

Methodologisch onderzoek

De samenwerking tussen patiënten en onderzoekers is bij dit type onderzoek anders dan bij ziekte-specifiek onderzoek. Het gaat hier niet om het ontwikkelen van een nieuwe behandelmethode maar om het vinden van een nieuwe methodologie. Daarom zijn de onderzoekers vooral statistici. Zij komen vrijwel nooit in contact met patiënten, terwijl hun ontwerpkeuzes wel forse invloed kunnen hebben op patiënten.

Zodoende biedt dit project de unieke gelegenheid om de valkuilen en voordelen van samenwerking tussen methodologen en patïentenvertegenwoordigers te bestuderen. Dat heeft Gaasterland gedaan via kwalitatief onderzoek onder de projectleden: patiëntenvertegenwoordigers én onderzoekers.

Patient Think Tank

De samenwerking tussen patiëntenvertegenwoordigers van de Patient Think Thank en onderzoekers had als doel om de voorstellen voor nieuwe onderzoeksmethoden te optimaliseren. 

Leden van de Patient Think Tank zijn geselecteerd uit een breed scala van aandoeningen en op basis van hun kennis van klinische onderzoeksmethoden door hun werk, ervaring of opleiding via EUPATI of EURORDIS.

De Patient Think Tank is betrokken bij een kwalitatieve studie naar aspecten van onderzoek naar zeldzame ziekten die belangrijk zijn voor patiënten. Enkele patiëntvertegenwoordigers schreven mee aan een artikel over het betrekken van patiënten bij de selectie en weging van uitkomstmaten. Alle leden van de Patient Think Tank werkten mee aan het ontwerp en de inhoud van leaflets voor leken over de methodologische issues bij onderzoek met kleine populaties.

Langzame start samenwerking

Zonder betrokkenheid van patiënten werd in de fase van de financieringsaanvraag de Patient Think Tank bedacht, en een rol gegeven in de werksessies en niet in de wetenschappelijke of ethische adviesgroep, omdat die groepen te ver afstaan van het eigenlijke onderzoekswerk.

Bij 6 bijeenkomsten van het ASTERIX-project werden de patiëntenvertegenwoordigers uitgenodigd. De eerste meeting waarbij patiëntenvertegewoordigers werden betrokken, was pas een jaar na de projectstart en had vooral als doel om patiëntenparticipatie te bespreken. De meeste onderzoekers waren daarbij niet aanwezig. De daaropvolgende meetings waren meer algemeen, waarbij wel alle onderzoekers aanwezig waren. Zo had de samenwerking tussen de PTT en onderzoekers weliswaar een langzame start, maar verstevigde die naarmate het project vorderde.

Betrek patiënten zo vroeg mogelijk

Bijna alle respondenten (zowel onderzoekers als patiëntenvertegenwoordigers) vinden dat de patiënten eerder betrokken hadden moeten worden, bij voorkeur al bij het opstellen van de onderzoeksaanvraag. Bij die aanvraag was wel een patiëntenorganisatie vertegenwoordigd, maar er waren geen patiënten betrokken bij het schrijven van de aanvraag. Waren toekomstige leden van de Patient Think Tank wel vanaf het begin betrokken, dan hadden zij het project eerder naar relevante onderwerpen voor patiënten kunnen leiden. En waren discussies en vragen van onderzoekers hierover niet nodig geweest. Daar staat tegenover dat het vaak niet haalbaar is om bij elke onderzoeksaanvraag patiënten te betrekken.

Spreek duidelijke taal

De onderzoekers bespraken in de eerste bijeenkomst met de Patient Think Tank een plan om via een enquête patiëntenorganisaties een aantal mogelijkheden voor te leggen: een aantal potentiële ontwerpen voor onderzoek met kleine populaties en een model voor het betrekken van patiënten bij uitkomstmaten.

De Patient Think Tank adviseerde om dat vooral niet te doen, omdat de onderwerpen te abstract waren voor patiëntenorganisaties. De Patient Think Tank wilde opnieuw naar de tekentafel om meer in gezamenlijkheid te bepalen welke onderwerpen ASTERIX zou adresseren en hoe patiëntenvertegenwoordigers hierin beter betrokken konden worden.

Het ASTERIX-team nam deze nieuwe insteek vervolgens zo goed mogelijk ter harte, door de Patient Think Tank waar mogelijk een grotere rol te laten spelen in bijeenkomsten in de toekomst.  

Streef naar gelijkwaardigheid

Zo evolueerde de samenwerking tussen onderzoekers en patiënten gedurende het project. Na verloop van tijd nam de inbreng van patiënten toe en groeide het wederzijds respect.
Alle geïnterviewden waardeerden het initiatief om patiënten in ASTERIX te betrekken en de wijze waarop dit is gedaan. De PTT-leden waardeerden dat ze gehoord zijn, dat hun commentaar op waarde is geacht en dat ze invloed hadden op de te adresseren onderwerpen.

Waren onderzoekers en patiëntenvertegenwoordigers daarmee gelijkwaardige partners? Nee, dat niet.
Zo was het werkplan al opgesteld zonder inbreng van de patiënten in de Think Tank, kregen de meeste patiëntenvertegenwoordigers geen vergoeding voor hun bijdragen en hadden ze niet de kennis om de meer geavanceerde statistische discussies te volgen.

Een van de onderzoekers stelde dat leden van de Patient Think Thank eigenlijk onderdeel hadden moeten uitmaken van het onderzoeksteam voor een gelijkwaardiger samenwerking en om het patiëntenperspectief beter mee te kunnen nemen in het project.

Aanbevelingen

Gaasterland adviseert op basis van de analyse van de interviews de volgende aanbevelingen te overwegen:

• Betrek patiëntenvertegenwoordigers waar mogelijk al bij het schrijven van het projectplan. Zorg bij het betrekken van een patiëntenorganisatie dat je ook echt de mensen betrekt die zelf de ervaring hebben.
• Definieer doelen en methoden in het projectplan voor patiëntenparticipatie en hoe dit werk gedaan moet worden.
• Definieer de formele rol en positie van de patiëntengroep, uiteenlopend van adviserend tot bindend, met consultatie ertussen.
• Besteed in een meeting aandacht aan overeenstemming over de interpretatie van concepten die cruciaal zijn in het project.
• Face-to-face meetings zijn belangrijk; streef naar een mix van formeel en informeel.
• Waardeer de patiënten-inbreng met een vergoeding voor de patiëntenvertegenwoordigers.

Voor maximaal effect en minimale inspanning door alle betrokkenen moet patiëntenparticipatie vooraf goed gepland worden. Gaasterland adviseert om patiëntenvertegenwoordigers te betrekken vanaf de opzet van het projectplan tot en met de oplevering van alle papers. Dan kan patiëntenparticipatie werkelijk het verschil maken in een onderzoeksproject.

Lees hieronder hoofdstuk 5 van het proefschrift over de samenwerking tussen onderzoeker en patiëntenvertegenwoordigers.

Is een document niet meer via de link beschikbaar? Neem contact met ons op. Het document dat je opvraagt, voldoet niet aan de eisen voor digitale toegankelijkheid (WCAG). Daarom bieden wij het niet zelf aan via Participatiekompas.

Lees ook hoofdstuk 2 van het proefschrift: The patient’s view on rare disease trial design – a qualitative study. Hierin zijn alle PTT-leden gevraagd naar wat zij relevante onderzoeksonderwerpen vinden waarover zij willen meedenken. Dit is een verdere invulling van de verbeterde en meer gelijkwaardige samenwerking tussen de patiëntenvertegenwoordigers en onderzoekers. De onderzoekers hebben echt geluisterd naar de patiëntenvertegenwoordigers en hen meer gelijkwaardig betrokken, wat blijkt uit het co-auteurschap van alle PTT-leden van dit paper.

Naar het volledige proefschrift:

Gaasterland, C.M.W. (2019) Patient involvement in rare disease trial design: Small populations making a big difference.