De POWER-tool helpt onderzoekers om patiënten(vertegenwoordigers) te betrekken bij het kiezen van relevante uitkomstmaten gedurende klinisch onderzoek naar zeldzame aandoeningen.

Ervaringsdeskundigheid

Patiëntenparticipatie speelt een steeds belangrijkere rol binnen de medische wereld, zo ook in klinisch onderzoek naar zeldzame aandoeningen. In veel gevallen ontbreekt voldoende medische kennis over dergelijke aandoeningen en is onduidelijk welke uitkomstmaten relevant zijn voor patiënten.

Volgens Charlotte Gaasterland, een van de ontwikkelaars van de POWER-tool, is patiëntenervaring onmisbaar bij het vaststellen van die uitkomstmaten. Welke aspecten van hun ziekte zijn volgens patiënten belangrijk en relevant om te meten wanneer een nieuwe interventie wordt onderzocht? De POWER-tool bevordert de samenwerking tussen onderzoekers en patiënten in klinisch onderzoek.

Patient Think Tank

In samenwerking met de Asterix Patient Think Tank (PTT) is de POWER-tool tot stand gekomen. De PTT is een Europese onderzoeksgroep bestaande uit tien patiëntenvertegenwoordigers van zeldzame aandoeningen. Charlotte Gaasterland: “Tijdens een bijeenkomst met de PTT bleek dat patiënten het belangrijk vinden om betrokken te worden bij het bepalen van uitkomstmaten in klinisch onderzoek. Patiënten hebben daarover een heel duidelijke mening, omdat zij dagelijks met hun aandoening worden geconfronteerd. En dat is belangrijke informatie voor het ontwikkelen van een medicijn. Onderzoekers kunnen aan de hand van dergelijke informatie ook beter, en op een voor de patiënt relevantere manier, meten of een interventie verbetering teweegbrengt.”

Handvatten voor onderzoekers

Het is belangrijk dat patiënten worden benaderd voordat het onderzoeksprotocol wordt geschreven, zodat hun mening daarin kan worden meegenomen. Als er nog geen specifieke uitkomstmaten bestaan in een klinisch onderzoek, kan bijvoorbeeld aan patiënten worden gevraagd wat zij graag als uitkomstmaat zouden zien.

Ook als er wel al uitkomstmaten bestaan kunnen patiënten meebeslissen of die relevant zijn. Charlotte: “Ik denk dat veel onderzoekers openstaan voor een samenwerking met patiënten, maar wellicht niet zo goed weten hoe je patiënten benadert en waar je op moeten letten als je met patiënten in gesprek gaat. Hiervoor worden handvatten aangereikt in de POWER-tool”.

De POWER-tool

De POWER-tool doorloopt drie fases. In de voorbereidingsfase gaat het voornamelijk om praktische zaken als het uitnodigen van (potentiële) deelnemende patiënten, het verstrekken van achtergrondinformatie, het uiten van verwachtingen en wederzijds respect en het maken van duidelijke afspraken over de planning en het budget.

Vervolgens vinden twee bijeenkomsten plaats. Patiënten (en patiëntenvertegenwoordigers) gaan in eerste instantie met elkaar in gesprek over de belangrijkste aspecten van hun ziekte en wat zij hopen te zien veranderen na een interventie. Na de eerste bijeenkomst wordt door de onderzoekers een protocol opgesteld die tijdens de tweede sessie met de betrokken patiënten wordt geëvalueerd.

Patiënten kunnen zo feedback geven op hoe het onderzoek verloopt, en aangeven wat wel en niet haalbaar voor ze is. Voor sommige patiënten is het bijvoorbeeld beter om alle metingen op één dag te doen, waar andere patiënten dit liever zouden spreiden. Ook over de reisafstand en basale aspecten zoals parkeren met een invalidevoertuig kunnen ze dan hun mening geven. In de laatste fase blijven patiënten betrokken bij de voortgang en resultaten van het onderzoek en wordt het onderzoeksproces geëvalueerd.

Praktijkvoorbeeld

In onderzoek naar Duchenne werd de ‘6-minute walk test’ vaak als uitkomstmaat gehanteerd. Echter deze uitkomstmaat beperkte zich tot kinderen, omdat volwassenen met de ziekte van Duchenne vaak niet meer kunnen lopen. Met deze uitkomstmaat werd dus een groot deel van de onderzoekspopulatie uitgesloten.

Toen patiënten werd gevraagd naar een relevante uitkomstmaat, bleek het kunnen gebruiken van de handen veel belangrijker. In samenwerking met patiënten is uiteindelijk een nieuwe uitkomstmaat ontwikkeld, waarmee beter kan worden gemeten of een medicijn werkt of niet.

Wilt u meer informatie over de POWER-tool? Neem dan contact op met Charlotte Gaasterland.

Lees: The POWER-tool: Recommendations for involving patient representatives in choosing relevant outcome measures during rare disease clinical trial design (Elsevier ScienceDirect)

Deel uw mening

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *